热景生物参股公司阿尔茨海默症药物获专利授权,股价近一年涨幅超7倍
小核酸药物在体内的半衰期长,能实现半年或者一年一次给药,患者依从性好,并且有望克服药物递送难、副作用多的难题。
8月15日,据热景生物(688068.SH)官微消息,近日,热景生物参股公司北京尧景基因技术有限公司一项“抑制APP基因表达的 siRNA及其缀合物和应用”专利正式获得授权,该专利是一项针对阿尔茨海默病治疗的小核酸药物专利。自2024年9月以来,热景生物的股价一路直上,截至2025年8月14日收盘,涨幅已超过700%。
阿尔茨海默病,俗称老年痴呆症,是最常见的神经退行性疾病,其发生与淀粉样蛋白β斑块和神经原纤维缠结相关,患者会出现遗忘,或视觉、语言、执行、行为及运动功能障碍等症状,严重影响生活质量。深入研究发现,人源APP(Amyloid Precursor Protein)基因在该疾病中扮演着关键角色。该基因定位于染色体 21q21.3,含有20个外显子,编码淀粉样前体蛋白,而APP膜蛋白分解产生的β-淀粉样蛋白(Aβ)正是导致 阿尔茨海默病重要病理原因。
随着衰老发生,APP表达会被诱导,使得β分泌酶上调,从而加速Aβ的积累。研究发现过度表达APP的转基因小鼠还会发生血管活性信号的显著改变,导致神经血管功能障碍。而APP的减少会使Aβ以及所有其他有毒APP代谢物同时减少,这将减轻与阿尔茨海默病相关的毒性环境并减缓疾病进展。因此,通过靶向APP而减少Aβ的形成成为了药物开发的重点。
然而,目前靶向APP的疗法面临着诸多挑战。免疫疗法中,将药物有效递送到大脑是关键性问题,其他疗法则因毒性或副作用而在临床试验中被终止。现有针对阿尔茨海默病的特异性药物,如乙酰胆碱抑制剂,只能对轻度至中度的阿尔茨海默病症状有所缓解,并没有显著治疗作用。所以阿尔茨海默病仍存在患病人数多、临床治疗率低、现有药物局限性等多方面未满足的需求。
小核酸药物在体内的半衰期长,能实现半年或者一年一次给药,患者依从性好,并且有望克服药物递送难、副作用多的难题。此次相关成果获得专利授权,为解决现有疗法的困境提供了新的思路和方向,让更多患者受益。